Klinische Versuche
Klinische Studien: Ein Überblick
Klinische Studien sind wissenschaftliche Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Arzneimittels oder einer anderen Behandlung, die an freiwilligen Probanden durchgeführt werden.
In den USA sind die Ergebnisse der Studien ein wesentlicher Bestandteil des Zulassungsantrags eines Pharma- oder Biotechnologieunternehmens bei der Food and Drug Administration ( FDA ), um das Medikament auf den Markt zu bringen.
Die zentralen Thesen
- Klinische Studien, die in drei Phasen durchgeführt werden, sind ein wichtiger Bestandteil des Arzneimittelzulassungsprozesses.
- Klinische Studien stellen fest, ob eine neue Behandlung für den Menschen sowohl sicher als auch wirksam ist.
- Nur etwa 5 % aller neuen Behandlungen überwinden alle drei Hürden, was dazu führt, dass Biotech- und Arzneimittelaktien sehr riskant, aber auch potenziell sehr lohnend für Anleger sind.
Klinische Studien in der Tiefe
Klinische Studien werden durchgeführt, um Medikamente, Geräte und Verfahren zu bewerten. Die Studien belegen, dass eine Behandlung hilfreich oder schädlich ist und dass sie wirksamer oder weniger wirksam ist als eine bestehende Behandlung oder ein Placebo.
Medikamente durchlaufen normalerweise drei Phasen klinischer Studien. In der ersten Phase werden die Abgabemethode, die Dosierung und die Sicherheit eines Arzneimittels an einer kleinen Gruppe von Personen getestet. In der zweiten Phase wird eine größere Testgruppe verwendet. Die meisten Behandlungen versagen in einer dieser Phasen.
Es gibt verschiedene Arten von klinischen Studien. Eine einarmige Studie hat keine Vergleichsgruppe. Eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT) umfasst zwei Patientengruppen, von denen jede entweder die Testbehandlung oder ein harmloses Placebo erhalten kann. Je nach Studiendesign kann die Aufteilung des Medikaments gegenüber der Kontrolle nicht 50/50 sein, wobei oft bis zu zwei Drittel der Studienteilnehmer das echte Medikament erhalten, insbesondere in späteren Phasen.
Wenn es sich um eine Doppelblindstudie handelt, wissen weder die Patienten noch die Ärzte, welche Gruppe welche ist, bis die Studie beendet ist. Diese Art von Studie ist darauf ausgelegt, Verzerrungen sowohl beim Patienten als auch beim Beobachter zu eliminieren, und die zufällige Zuordnung von Medikament vs. Placebo erfolgt über ein Computerprogramm.
Phase-1-Studien
Phase 1 ist die erstmalige Einführung eines experimentellen Medikaments oder einer Therapie beim Menschen. Diese Phase ist der erste Schritt im klinischen Forschungsprozess zur Erprobung neuer oder experimenteller Medikamente. Das Hauptziel der Phase-1-Studien besteht darin, die Nebenwirkungen des neuen Medikaments sowie seine metabolische und pharmakologische Wirkung zu ermitteln. Dies wird erreicht, indem den Studienteilnehmern steigende Dosen des experimentellen Arzneimittels verabreicht werden. Anschließend führen die Forscher detaillierte Untersuchungen und Analysen zu verschiedenen Aspekten des Arzneimittels durch, einschließlich der Reaktion des Körpers darauf, der Absorptionsmethode, der Art und Weise, wie es metabolisiert und ausgeschieden wird, und der sicheren Dosierung.
Phase-2-Studien
Phase 2 ist die zweite Phase von klinischen Studien oder Studien für ein experimentelles neues Medikament, in der der Fokus des Medikaments auf seiner Wirksamkeit liegt. An Phase-2-Studien sind in der Regel Hunderte von Patienten beteiligt, die an der Krankheit oder dem Zustand leiden, die der Medikamentenkandidat behandeln möchte. Das Hauptziel von Phase-2-Studien besteht darin, Daten darüber zu erhalten, ob das Medikament tatsächlich bei der Behandlung einer Krankheit oder Indikation wirkt, was in der Regel durch kontrollierte Studien erreicht wird, die eng überwacht werden, während auch Sicherheit und Nebenwirkungen weiter untersucht werden.
Phase-3-Studien
Wenn ein Medikament oder eine andere Behandlung die Phase 3 der Studie erreicht, wird es an einer größeren Gruppe getestet. Phase-3-Studien werden verwendet, um zusätzliche Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit des neuen Medikaments zu erhalten, um das Nutzen-Risiko-Verhältnis der Therapie zu bewerten und diese Informationen in der Kennzeichnung des Medikaments zu verwenden, wenn es von der FDA zugelassen ist. Bei diesen Studien handelt es sich um groß angelegte Studien, an denen mehrere hundert bis mehrere tausend Patienten an mehreren Studienorten teilnehmen. Die durchschnittliche Dauer von Phase-3-Studien reicht von einem Jahr bis zu vier Jahren, und nur 25 bis 30 Prozent der getesteten Medikamente durchlaufen diese letzte Testphase.
Die Investorensicht
Nur etwa fünf Prozent aller entwickelten Medikamente bestehen alle drei Phasen klinischer Studien und werden schließlich zum Verkauf zugelassen.
Anleger in Pharma- und Biotechnologie-Aktien verfolgen die Arzneimittelstudien aufmerksam. Dies ist keine Anlageentscheidung für schwache Nerven, da ein einziger Misserfolg eine vielversprechende Behandlung für Jahre oder für immer zurückwerfen könnte. Wenn ein Medikament erfolgreich ist, kann dies ein großer Segen für das Unternehmen und seine Investoren sein. Wenn ein Medikament in irgendeiner Phase des klinischen Studienprozesses versagt, kann es zu einem Rückgang der Aktie führen. Infolgedessen können Arzneimittelaktien recht volatil und schlagzeilengetrieben sein.
Das Arzneimittelzulassungsverfahren
Die statistische Analyse ist eine Schlüsselkomponente bei der Bewertung der Ergebnisse einer klinischen Studie. Die primäre Frage ist, ob die Behandlung nachweislich wirksamer ist als ein Zufallsergebnis.
Das kann schwer zu bestimmen sein. Die Testpersonen können im Allgemeinen gesünder oder ungesünder sein als die Patienten, die die getestete Behandlung tatsächlich anwenden würden. Deshalb wird eine größere Testgruppe einer kleinen vorgezogen.
Das FDA-Zulassungsverfahren
Wenn ein Medikament in den Studien in den USA erfolgreich ist, wird ein New Drug Application (NDA) bei der FDA eingereicht. Dies ist der formelle letzte Schritt eines Arzneimittelsponsors, der die Zulassung für die Vermarktung des neuen Arzneimittels in den USA anstrebt. Ein NDA ist ein umfassendes Dokument mit 15 Abschnitten, das Daten und Analysen zu Tier- und Humanstudien, zur Pharmakologie, Toxikologie und Dosierung des Arzneimittels enthält, und das Verfahren zu seiner Herstellung.
Sobald ein Medikament das NDA-Stadium erreicht hat, liegt die Wahrscheinlichkeit, dass es die FDA-Zulassung erhält und in den USA vermarktet wird, über 80 %.
Die Einreichung einer NDA führt in der Regel nicht zu einem wesentlichen Anstieg des Aktienkurses eines börsennotierten Sponsorunternehmens. Die meisten Spekulationen über die vielversprechende neue Behandlung sind wahrscheinlich bereits während der aufeinanderfolgenden Phasen ihrer klinischen Studien aufgetreten.
Ein abgekürzter Antrag auf neue Arzneimittel (ANDA) ist eine schriftliche Aufforderung an die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), ein Generikum in den Vereinigten Staaten herzustellen und zu vermarkten. Abgekürzte Anträge auf neue Arzneimittel werden „abgekürzt“, da sie vom Antragsteller keine Durchführung klinischer Studien verlangen und weniger Informationen erfordern als ein Antrag auf neue Arzneimittel.