Neue Arzneimittelanwendung (NDA)
Was ist eine neue Arzneimittelanwendung (NDA)?
Ein neuer Arzneimittelantrag (NDA) ist ein umfassendes Dokument, das bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht werden muss, um die Genehmigung für die Vermarktung eines neuen Arzneimittels in den USA zu beantragen.
Medikamente, für die NDAs eingereicht werden, haben bereits mehrere klinische Studien durchlaufen. Daher haben Medikamente, die die NDA-Phase erreichen, in der Regel eine hohe Wahrscheinlichkeit, die FDA-Zulassung zu erhalten.
Die zentralen Thesen
- Die NDA ist ein Antrag, den Pharmaunternehmen einreichen müssen, um die behördliche Genehmigung für neue Medikamente bei der FDA zu beantragen.
- Der Antrag muss detaillierte Nachweise aus einer Reihe klinischer Studien enthalten, von denen jede eine Eskalation der Standards wissenschaftlicher Nachweise beinhaltet.
- Obwohl die meisten NDAs von der FDA zugelassen sind, ist es äußerst schwierig, ein Medikament so weit zu entwickeln, dass eine NDA eingereicht werden kann.
Wie neue Arzneimittelanwendungen funktionieren
Die Einreichung einer NDA stellt einen wichtigen Meilenstein im Leben eines neuen Arzneimittels dar und wird von den Investoren genau beobachtet. Sobald die NDA eingereicht wurde, ist die Wahrscheinlichkeit, dass dieses Medikament die FDA-Zulassung erhält, normalerweise sehr hoch. Dementsprechend sehen Unternehmen, die NDAs einreichen, häufig, dass ihre Aktienkurse steigen, noch bevor ihre Antwort von der FDA eingeholt wird.
Das Erreichen der NDA-Stufe ist jedoch alles andere als einfach. Jedes NDA-Dokument muss 15 Abschnitte enthalten, die detaillierte experimentelle Beweise enthalten (einschließlich Tier- und Humanstudien). In dem Dokument müssen die Anforderungen an die Pharmakologie, Toxikologie und Dosierung des vorgeschlagenen Arzneimittels sowie das beabsichtigte Verfahren zur Herstellung des Arzneimittels ausführlich dargelegt werden.
Die NDA hat seit der Verabschiedung des Food, Drug and Cosmetic Act (FD & C) im Jahr 1938 die Grundlage für die Regulierung und Kontrolle neuer Arzneimittel in den Vereinigten Staaten gebildet. Seitdem haben verschiedene Änderungen des FD & C die Evidenzstandards schrittweise erhöht erforderlich, um die Genehmigung zu erhalten.
Eine Konsequenz dieser strengeren Standards ist, dass der Genehmigungsprozess sehr zeitaufwändig werden kann. Ziel des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER) ist es, mindestens 90% der NDAs für Standardarzneimittel innerhalb von 10 Monaten nach Eingang der Anträge und sechs Monate für vorrangige Arzneimittel zu überprüfen und zu bearbeiten. Natürlich wird sich der vollständige Zeitplan für die Arzneimittelentwicklung häufig auf ein Jahrzehnt oder mehr erstrecken.
Vor- und Nachteile der neuen Arzneimittelanwendung
Der NDA-Einreichungsprozess ist nur eine Phase eines mehrstufigen Prozesses, den Pharmaunternehmen durchlaufen müssen, um ein neues Medikament erfolgreich auf den Markt zu bringen. Aus Sicht der FDA ist dieser strenge Prozess notwendig, um die Öffentlichkeit vor schädlichen oder irreführenden Drogen zu schützen.
Auf der anderen Seite haben viele argumentiert, dass das neue Zulassungsverfahren für Arzneimittel übermäßig aufwändig ist, ein Hindernis für Innovationen darstellt und einen Aufwärtsdruck auf die Arzneimittelpreise verursacht.
Beispiel einer neuen Arzneimittelanwendung (NDA)
Angenommen, XYZ Pharma ist ein Pharmaunternehmen im Frühstadium, das kürzlich seine erste NDA eingereicht hat. Vor Erreichen dieses Stadiums investierte XYZ mehrere Jahre – und zig Millionen investiertes Kapital – in eine Reihe klinischer Studien an Tieren und Menschen. Die Ergebnisse dieser Studien gehören zu den wichtigsten Informationen in ihrer NDA und werden für die Entscheidung der FDA über die Zulassung ihres neuen Produkts von zentraler Bedeutung sein.
Diese klinischen Studien verliefen in vier Phasen. Die ersten drei Phasen mussten abgeschlossen sein, bevor die NDA durchgeführt wurde, während die vierte und letzte Phase die fortlaufende Überwachung der Wirksamkeit des Arzneimittels nach der Zulassung des Produkts zum Verkauf umfasst.
Mit jeder Phase der Versuche steigt der erforderliche Evidenzstandard gegenüber der vorherigen Phase. Von entscheidender Bedeutung ist die dritte Phase, in der XYZ placebokontrollierte Doppelblindversuche mit mehreren hundert Personen durchführen musste.
Bisher hat XYZ in jeder der ersten drei Phasen günstige Ergebnisse erzielt. Als Reaktion darauf ist der Aktienkurs von XYZ erheblich gestiegen, und das Unternehmen ist nun bereit, seine NDA einzureichen. Obwohl die meisten Anleger der Ansicht sind, dass der Antrag genehmigt wird, besteht immer noch eine vernünftige Chance, dass die NDA abgelehnt wird. In diesem Fall ist es wahrscheinlich, dass der Aktienkurs von XYZ schnell sinken wird.