Phase 1

Was ist Phase 1?

Phase 1 ist die erste Einführung eines experimentellen Arzneimittels oder einer experimentellen Therapie beim Menschen. Diese Phase ist der erste Schritt im klinischen Forschungsprozess zum Testen neuer oder experimenteller Arzneimittel. Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER), eine Abteilung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), überwacht diese klinischen Studien.

Phase 1 verstehen

Klinische Phase-1-Studien oder klinische Studien konzentrieren sich eher auf den Sicherheitsaspekt eines neuen Arzneimittels als auf seine Wirksamkeit bei der Behandlung einer Krankheit. An Phase-1-Studien sind in der Regel 20 bis 100 Personen beteiligt, eine Kombination aus gesunden Freiwilligen und Patienten oder Personen mit der Erkrankung, für die das Medikament zur Heilung oder Therapie bestimmt ist. Wenn das neue Medikament beispielsweise eine Krebsform behandeln soll, werden Patienten mit dieser Krebsart an der Forschung beteiligt sein.

Das Hauptziel von Phase-1-Studien ist es, die Nebenwirkungen des neuen Arzneimittels sowie seine metabolische und pharmakologische Wirkung festzustellen. Dies wird erreicht, indem den Versuchsteilnehmern steigende Dosen des experimentellen Arzneimittels verabreicht werden. Anschließend führen die Forscher detaillierte Untersuchungen und Analysen zu verschiedenen Aspekten des Arzneimittels durch, einschließlich der Reaktion des Körpers darauf, der Absorptionsmethode, der Art und Weise, wie es metabolisiert und ausgeschieden wird, und der sicheren Dosierung.

In einer 2016 veröffentlichten Studie schätzte die Eastern Research Group, dass Phase-1-Studien zwischen 1,4 und 6,6 Millionen US-Dollar kosten. Die wichtigste Determinante für die Kosten war der therapeutische Untersuchungsbereich. Zum Beispiel war die Untergrenze der Bereichsschätzungen der Studie für Schmerz und Anästhesie, während die Obergrenze ihrer Bereichsschätzungen für die Immunmodulation war.

Phase 1 und der klinische Studienprozess

Die klinische Phase-1-Studie oder -Studie ist die erste Phase im langen und anstrengenden Prozess der Arzneimittelzulassung. Während das Hauptziel von Phase-1-Studien darin besteht, das Sicherheitsprofil des Prüfpräparats zu ermitteln, ermöglichen diese Studien auch die Erfassung wichtiger Informationen über die Wirkungen und die Chemie des Arzneimittels. Diese Informationen können verwendet werden, um das Design gut kontrollierter und wissenschaftlich valider Phase-2-Studien zu erleichtern, dem nächsten Schritt im Arzneimittelentwicklungsprozess.

Der Nachweis der frühen Wirksamkeit in Phase -1 -Studien, während eine relative Seltenheit, wäre ein Bonus und zu erheblicher Preis führen kann Wertschätzung für die Aktie des Unternehmens Entwicklung des Medikaments. In den meisten Fällen ist die Auswirkung eines erfolgreichen Phase-1-Versuchs auf Phase 2 übergehen, nur 10% bis 15% der Phase-1-Medikamentenkandidaten es schließlich auf den Markt schaffen.

Phase-1-Studien können vom CDER entweder zu Beginn oder sogar nach Beginn der Studien aus Sicherheitsgründen oder weil der Sponsor bestimmte Risiken des Medikamentenkandidaten gegenüber den Prüfärzten nicht offengelegt hat, abgebrochen werden.

In Phase 1 versuchen die Forscher herauszufinden, wie wirksam das Medikament in bestimmten Formaten ist, und die besten Dosierungen zu bestimmen. Diese Informationen sind für sie hilfreich, um dann die Versuche für Phase 2 zu formulieren.

Phase 2 des klinischen Studienprozesses konzentriert sich darauf, wie wirksam das Medikament ist. In Phase-3 Studien wird die Behandlung des neuen Arzneimittels mit der derzeit etablierten Behandlung des medizinischen Problems verglichen. Phase 4 konzentriert sich auf die Prüfung der Auswirkungen des Arzneimittels auf die Bevölkerung, nachdem es von der FDA zugelassen wurde. Alle Phasen einer klinischen Studie beginnen erst nach der umfangreichen Forschungs- und Entwicklungsphase (F & E) von Pharmaunternehmen, die langwierig und kostspielig sein kann.