Phase-3-Studien

Was sind Phase-3-Studien?

Phase 3 ist die letzte Phase der klinischen Studien für ein experimentelles neues Medikament, die eingeleitet wird, wenn Phase-2-Studien Hinweise auf Wirksamkeit zeigen. Phase 3 sammelt randomisierte Kontrolldaten für eine größere Stichprobe als in Phase 2 und konzentriert sich sowohl auf die Wirksamkeit als auch auf die Sicherheit. Als randomisierte Kontrollstudie erhalten einige Teilnehmer der Phase 3 ein Placebo und nicht das Studienmedikament.

Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER), eine Abteilung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), überwacht diese klinischen Studien.

Grundlegendes zu Phase-3-Studien

Phase-3-Studien werden verwendet, um zusätzliche Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit des neuen Arzneimittels zu erhalten, um den Nutzen gegenüber dem Risiko der Therapie zu bewerten und diese Informationen in der Kennzeichnung des Arzneimittels zu verwenden, sofern es von der FDA zugelassen ist. Bei diesen Studien handelt es sich um groß angelegte Studien, an denen mehrere hundert bis mehrere tausend Patienten an mehreren Studienorten teilnehmen. Die durchschnittliche Dauer von Phase-3-Studien liegt zwischen einem Jahr und vier Jahren, und nur zwischen 25 und 30 Prozent der getesteten Medikamente schaffen es durch diese letzte Testphase.

Phase-3-Studien sind randomisierte Kontrollstudien (RCTs). Dies bedeutet, dass die Studienteilnehmer nach dem Zufallsprinzip ausgewählt werden, um das experimentelle Medikament, ein Placebo oder eine andere Therapie zu erhalten, die dem aktuellen Standard entspricht. Die Studien sind auch doppelblind, was bedeutet, dass weder der Prüfer noch der Teilnehmer wissen, was dieser erhalten hat.

Wie bei Phase-1- und Phase-2-Studien kann die CDER Phase-3-Studien klinisch zurückhalten, wenn eine Studie unsicher ist oder wenn das Studiendesign ihre Ziele nicht erreicht. An Phase-3-Studien sind Tausende von Teilnehmern beteiligt, um mögliche Nebenwirkungen aufzudecken, die möglicherweise nur eine kleine Anzahl von Personen betreffen und daher in den kleineren Phase-2-Studien möglicherweise übersehen wurden.

Testkosten der Phase 3

Phase-3-Studien sind sehr teuer und können bis zu 40 Prozent der F & E-Ausgaben eines Unternehmens ausmachen. Eine 2016 von Eastern Research Group, Inc. für das US-Gesundheitsministerium durchgeführte Studie ergab, dass die durchschnittlichen Kosten einer Phase-3-Studie zwischen 11,5 und 52,9 Millionen US-Dollar lagen. In einer Studie aus dem Jahr 2018 wurden die durchschnittlichen Kosten für Phase-3-Studien auf 19 Mio. USD geschätzt. Die von Forschern des John Hopkins Institute for Medicine durchgeführte Studie ergab, dass klinische Studien einen Median von 41.117 USD pro Patient und 3.562 USD pro Patientenbesuch kosten. Die Forscher schrieben auch, dass die Kosten für solche Studien je nach Medikament sehr unterschiedlich sind.“Diese Daten deuten darauf hin, dass kostenintensive Studien stattfinden, aber normalerweise, wenn die Arzneimittelwirkungen gering sind oder ein bekanntes Arzneimittel bereits einen klinischen Nutzen bietet. Andererseits können entscheidende Studien für neuartige Arzneimittel mit erheblichem klinischem Nutzen zu geringeren Kosten durchgeführt werden“, so sie abgeschlossen.

Unternehmen, die an der Entwicklung von Arzneimitteln beteiligt sind, betrachten die mit Phase-3-Studien verbundenen hohen Kosten als notwendige Kosten, da die Wahrscheinlichkeit, von der FDA die Marktzulassung für ein neues Arzneimittel zu erhalten, nach erfolgreichem Abschluss von Phase-3-Studien erheblich steigt.

Hohe Arzneimittelpreise

Eine Studie des Manhattan Institute for Policy Research aus dem Jahr 2012 zeigt, dass die steigenden Kosten für Phase-3-Studien der Hauptgrund für die steigenden Kosten für die Entwicklung neuer Medikamente sind. Die Studie stellt fest, dass Phase-3-Studien 40 Prozent der gesamten F & E-Ausgaben eines Unternehmens ausmachen, einschließlich der Ausgaben für zahlreiche Medikamentenkandidaten, die es nicht über Phase-1- oder Phase-2-Studien hinaus schaffen.

In einem Bericht der Eastern Research Group, Inc. aus dem Jahr 2014 für das US-Gesundheitsministerium wurde ein wachsender Trend unter den Arzneimittelherstellern genannt, ihre Studien- und Forschungsaktivitäten in Länder außerhalb der USA zu verlagern, da die Kosten für Studien in Ländern wie China liegen und Indien kann deutlich niedriger sein.

Zulassungsverfahren für Arzneimittel

Die statistische Analyse ist eine Schlüsselkomponente bei der Bewertung der Ergebnisse einer klinischen Studie, um festzustellen, ob die Behandlung wirksam war oder ob die Ergebnisse genauso wahrscheinlich waren wie ein zufälliges Ergebnis. Trotz umfangreicher Tests kann es schwierig sein, die Wirksamkeit des Arzneimittels zu bestimmen. Während klinische Studien zeigen können, dass ein Medikament wirkt oder nicht, geben sie nicht unbedingt die Gründe an. Ein weiteres Manko klinischer Studien besteht darin, dass die Testpersonen möglicherweise gesünder sind als die Patienten, die die getestete Behandlung tatsächlich anwenden würden.

Ein neuer Arzneimittelantrag ( New Drug Application, NDA) ist der formelle letzte Schritt eines Arzneimittelsponsors, bei dem bei der FDA ein Antrag auf Genehmigung für die Vermarktung eines neuen Arzneimittels in den USA gestellt wird. Ein NDA ist ein umfassendes Dokument mit 15 Abschnitten, das Daten und Analysen enthält über Tier- und Humanstudien, die Pharmakologie, Toxikologie und Dosierung des Arzneimittels sowie das Herstellungsverfahren. Sobald ein Medikament das NDA-Stadium erreicht hat, übersteigt die Wahrscheinlichkeit, dass es die FDA-Zulassung erhält und in den USA vermarktet wird, 80 Prozent.6 Die Einreichung einer NDA führt in der Regel nicht zu einem wesentlichen Anstieg des Aktienkurses eines börsennotierten Sponsorunternehmens, da der größte Teil der Aufwertung der Aktien wahrscheinlich im Verlauf des Prüfpräparats in aufeinanderfolgenden Phasen früherer klinischer Studien eingetreten ist.