Phase 2

Was ist Phase 2?

Phase 2 ist die zweite Phase klinischer Studien oder Studien für ein experimentelles neues Medikament. Der Schwerpunkt der Versuche in dieser Phase liegt auf ihrer Wirksamkeit. Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER), eine Abteilung der US-amerikanischen Food and Drug Administration, überwacht diese klinischen Studien.

An Phase-2-Studien sind in der Regel Hunderte von Patienten beteiligt, die an der Krankheit oder dem Zustand leiden, die der Medikamentenkandidat behandeln möchte. Das Hauptziel von Phase-2-Studien besteht darin, Daten darüber zu erhalten, ob das Medikament tatsächlich bei der Behandlung einer Krankheit oder Indikation wirkt. Dies wird im Allgemeinen durch kontrollierte Studien erreicht, die engmaschig überwacht werden, während Sicherheit und Nebenwirkungen weiterhin untersucht werden.

Phase 2 verstehen

Phase-2-Studien zielen auch darauf ab, die effektivste Dosierung für das Medikament und die optimale Abgabemethode zu ermitteln. Phase-2-Studien bilden normalerweise den größten Stolperstein bei der Entwicklung eines neuen Arzneimittels.

Phase-2-Studien werden typischerweise als doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studien konstruiert. Dies bedeutet, dass einige der an der Studie teilnehmenden Patienten den Medikamentenkandidaten erhalten, während andere ein Placebo oder ein anderes Medikament erhalten. Die Zuordnung erfolgt nach dem Zufallsprinzip und weder der Teilnehmer noch der klinische Prüfer wissen, ob der Teilnehmer das Medikament oder das Placebo erhalten wird. Diese Zufälligkeit und Anonymität wird rigoros durchgesetzt, um Verzerrungen in den Studien zu vermeiden.

In einem Papier von Forschern aus dem Jahr 2016 wurde geschätzt, dass die Kosten für die Durchführung von Phase-2-Studien zwischen 7 Mio. USD für Herz-Kreislauf-Erkrankungen und 19,6 Mio. USD für Hämatologie lagen. Die drei wichtigsten Posten, die zur Gesamtzahl beitrugen, waren die Kosten für klinische Verfahren, die Kosten für Verwaltungspersonal und die Kosten für die Standortüberwachung.

Erfolgsrate und Bestandsauswirkung von Phase-2-Studien

Phase-2-Studien gelten als erfolgreich, wenn die Analyse der Daten von eingeschriebenen Teilnehmern zeigt, dass das experimentelle Medikament bei der Behandlung der Krankheit oder Indikation wirkt. Patienten, die das experimentelle Medikament erhalten haben, sollten statistisch signifikant bessere klinische Ergebnisse erzielen als Patienten, die das Placebo oder das alternative Medikament erhalten haben. Wenn Phase-2-Studien erfolgreich sind, geht das Medikament zu Phase-3-Studien über.

Phase-2-Studien beginnen nur, wenn Phase-1-Studien keine übermäßig hohe Toxizität oder andere Sicherheitsrisiken des experimentellen Arzneimittels aufzeigen. Während etwa 30% der Arzneimittel in Phase-1-Studien nicht in die Phase-2-Phase übergehen, weil sie nicht sicher genug sind, ist die Wahrscheinlichkeit, dass ein Arzneimittel von Phase-2- zu Phase-3-Studien übergeht, noch geringer – etwa zwei Drittel machen es nicht es.

Aufgrund der relativ geringen Erfolgsquote in der Phase 2 wird die Reaktion des Marktes auf ein erfolgreiches Ergebnis in Phase 2 im Allgemeinen mit einer deutlichen Aufwertung des Aktienkurses für das Unternehmen belohnt, das das Medikament entwickelt. Der Grad der Wertsteigerung der Aktien hängt von einer Reihe von Faktoren ab, darunter dem vorherrschenden Umfeld für Aktien im Allgemeinen und Aktien des Gesundheitswesens im Besonderen, der Krankheit oder dem Hinweis, den das Medikament behandeln soll, der Stärke der Ergebnisse der Phase 2 und der Kursbewegung der Aktie vor der Veröffentlichung der Ergebnisse der Phase 2.

Beispiel für Phase-2-Studien

Im Dezember 2019 stieg der Aktienkurs für Protagonist Therapeutics um über 70%, nachdem erfolgreiche vorläufige Ergebnisse für Phase-2-Studien mit PTG-300, einem Medikament zur Behandlung der Eisenüberladung bei Bluterkrankungen, bekannt gegeben wurden.3 Die Studien wurden an Patienten mit Beta-Thalassämie durchgeführt, einem Zustand, der durch erhöhte Eisenspiegel im Blut gekennzeichnet ist.4 Die Anleger waren von den Ergebnissen begeistert, da sie auf einen potenziellen Markt für das Medikament hinwiesen und die Möglichkeit vorschlugen, eine geeignete Dosierung zu finden, die zur Regulierung des Eisenspiegels erforderlich ist.