Orphan-Drug-Status
Was ist der Orphan-Drug-Status?
Der Orphan-Drug-Status gibt Unternehmen, die nach Heilmitteln für seltene Krankheiten forschen, ein siebenjähriges Zeitfenster für Steuerermäßigungen und das exklusive Recht, ein Heilmittel für eine bestimmte Erkrankung zu entwickeln. Der Orphan-Drug-Status kann für neue Medikamente, bereits zugelassene oder bereits auf dem Markt befindliche Medikamente verliehen werden. Wenn das Medikament jedoch bereits zugelassen ist, muss der Sponsor eine plausible Hypothese vorlegen, inwiefern das Medikament den bisherigen Medikamenten oder nicht entwickelten Medikamenten klinisch überlegen ist.
Die zentralen Thesen
- Der Orphan-Drug-Status gibt Unternehmen exklusive Marketing- und Entwicklungsrechte sowie andere Vorteile, um die Kosten für die Erforschung und Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten zu decken.
- Das Orphan Drug Act sollte Unternehmen dazu ermutigen, Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln.
- Die FDA kann den Orphan-Drug-Status widerrufen.
- Pharmaunternehmen bevorzugen es jedoch, weniger teure Krankheiten und Erkrankungen zu behandeln als teure und seltene.
Verstehen des Orphan-Drug-Status
1982 erkannte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den fehlenden Anreiz für Pharmaunternehmen, Heilmittel für seltene Krankheiten zu entwickeln. Aus dieser Erkenntnis entstand der Orphan Drug Act von 1983. Der Plan war, Krankheiten zu bekämpfen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind
Das Office of Orphan Products Development (OOPD) ermutigte Unternehmen, die Rechte gemäß dem Orphan Drug Act von 1983 auszuüben. Die OOPD entwickelt und vergibt Zuschüsse für Unternehmen, Biologen, Kliniker und Forscher, die Produkte und Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten entwickeln möchten. Das Gesetz bezeichnet diese Personengruppen als Sponsoren.
Der Orphan Drug Act wurde 1985 und 1990 geändert, um andere Produkte als Medikamente wie Biologika, Medizinprodukte und medizinische Lebensmittel (meist pränatale Lebensmittel) einzuschließen.
Besondere Überlegungen
Es ist bekannt, dass Pharmaunternehmen in erster Linie Unternehmen und in zweiter Linie Heiler sind. Pharmaunternehmen geben jährlich Milliarden von Dollar für Forschung und Entwicklung aus. Beispielsweise erzielte Pfizer (PFE) im Jahr 2018 einen Umsatz von 53,647 Milliarden Euro. Die F & E-Ausgaben beliefen sich im Berichtsjahr auf rund 8 Milliarden Euro. Das entspricht 14,9% des Umsatzes, der ausschließlich für Forschung und Entwicklung aufgewendet wird.
Auch die Entwicklung neuer Medikamente ist riskant, wenn ein Unternehmen kein Patent erhält. Es gibt auch eine starke Konkurrenz durch Fälschungen und Generika oder ähnliche Medikamente. Viele Unternehmen gehen dorthin, wo es relativ einfach ist, Geld zu verdienen.
Vor- und Nachteile des Orphan-Drug-Status
Neben exklusiven Rechten und Steuergutschriften für die Forschung wird die FDA mit technischer Unterstützung für Orphan Drug-Anträge, möglichen Verkürzungen der Zulassungsfristen und Rabatten auf Registrierungsgebühren helfen. Der Status bietet auch eine Steuergutschrift von 50% auf die Kosten für klinische Studien.
Der Orphan-Drug-Status ist nicht für Sponsoren gedacht, um alle Kosten der Arzneimittelentwicklung zu decken, sondern als Mechanismus zur Kostensenkung und Straffung der Vorschriften. Die FDA kann Orphan-Drug-Status leicht widerrufen. Häufige Gründe sind: unwahre Aussagen oder ausgelassene Informationen in Ihrem Antrag auf Benennung oder wenn die FDA glaubt, dass die Krankheit oder der Zustand in Zukunft mehr als 200.000 Menschen betreffen wird.
Die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten auf der Welt ist ein Geschäftszweig, der zu großem Vermögen führen kann. In der Pharmaindustrie werden jedoch oft die größten Vermögen mit der Entwicklung von Medikamenten gemacht, die zum Standard für die Heilung von Volkskrankheiten werden. Aus geschäftlicher Sicht stellt ein großer Markt sicher, dass ein Unternehmen die Entwicklungskosten schnell wieder hereinholen und den größtmöglichen Gewinn erzielen kann.