Orphan Drug Status
Was ist Orphan Drug Status?
Der Orphan Drug Status gibt Unternehmen, die Heilmittel für seltene Krankheiten erforschen, ein siebenjähriges Zeitfenster für Steuersenkungen und das ausschließliche Recht, ein Heilmittel für eine bestimmte Krankheit zu entwickeln. Der Orphan Drug Status kann für neue Medikamente, bereits zugelassene Medikamente oder Medikamente, die bereits auf dem Markt sind, gewährt werden. Wenn das Medikament jedoch bereits zugelassen ist, muss der Sponsor eine plausible Hypothese vorlegen, wie das Medikament früheren Medikamenten oder unentwickelten Medikamenten klinisch überlegen ist.
Die zentralen Thesen
- Der Orphan-Drug-Status bietet Unternehmen exklusive Marketing- und Entwicklungsrechte sowie weitere Vorteile, um die Kosten für die Erforschung und Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten zu decken.
- Das Orphan Drug Act sollte Unternehmen dazu ermutigen, Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln.
- Die FDA kann den Orphan Drug Status widerrufen.
- Pharmaunternehmen bevorzugen jedoch die Behandlung billigerer Krankheiten und Zustände gegenüber teuren und seltenen.
Grundlegendes zum Orphan Drug Status
1982 erkannte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den fehlenden Anreiz für Pharmaunternehmen an, Heilmittel für seltene Krankheiten zu entwickeln. Aus dieser Erkenntnis heraus wurde das Orphan Drug Act von 1983 geboren. Es war geplant, Krankheiten zu bekämpfen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind
Das Office of Orphan Products Development (OOPD) ermutigte Unternehmen, die im Orphan Drug Act von 1983 vorgesehenen Rechte auszuüben. Das OOPD entwickelt und vergibt Zuschüsse für Unternehmen, Biologen, Kliniker und Forscher, die Produkte und Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten entwickeln möchten. Das Gesetz bezeichnet diese Personengruppen als Sponsoren.
Das Orphan Drug Act wurde 1985 und 1990 geändert, um andere Produkte als Medikamente wie Biologika, Medizinprodukte und medizinische Lebensmittel (meist vorgeburtliche Lebensmittel) aufzunehmen.
Besondere Überlegungen
Es ist bekannt, dass Pharmaunternehmen zuerst Unternehmen und dann Heiler sind. Pharmaunternehmen zahlen jährlich Milliarden von Dollar für Forschung und Entwicklung. Beispielsweise erzielte Pfizer (PFE) im Jahr 2018 einen Umsatz von 53,647 Milliarden Euro. Die F & E-Ausgaben beliefen sich im Berichtsjahr auf rund 8 Milliarden Euro. Dies entspricht 14,9% des Umsatzes, der ausschließlich für Forschung und Entwicklung aufgewendet wird.
Die Entwicklung neuer Medikamente ist auch dann ein riskantes Geschäft, wenn ein Unternehmen kein Patent erhält. Es gibt auch eine starke Konkurrenz durch Fälschungen und Generika oder ähnliche Medikamente. Viele Unternehmen gehen dorthin, wo es relativ einfach ist, Geld zu verdienen.
Vor- und Nachteile des Orphan Drug Status
Zusätzlich zu den exklusiven Rechten und Steuergutschriften für die Forschung wird die FDA technische Unterstützung bei der Anwendung von Orphan Drugs, mögliche Verkürzungen der Wartezeitgenehmigung und Rabatte auf Registrierungsgebühren leisten. Der Status bietet auch eine Steuergutschrift von 50% auf die Kosten für klinische Studien.
Der Orphan-Drug-Status ist nicht für Sponsoren gedacht, um alle Kosten der Arzneimittelentwicklung zu decken, sondern als Mechanismus zur Kostensenkung und Straffung der Vorschriften. Die FDA kann Orphan Drug Designations leicht widerrufen. Häufige Gründe sind: Alle unwahren Aussagen oder ausgelassenen Informationen in Ihrem Antrag auf Benennung oder wenn die FDA glaubt, dass die Krankheit oder der Zustand in Zukunft mehr als 200.000 Menschen betreffen wird.
Die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung der Vielzahl von Krankheiten auf der Welt ist ein Geschäftszweig, der zu großem Vermögen führen kann. In Pharmazeutika wird das größte Vermögen jedoch häufig durch die Entwicklung von Arzneimitteln erzielt, die zum Standard für die Heilung häufiger Krankheiten werden. Aus geschäftlicher Sicht stellt ein großer Markt sicher, dass ein Unternehmen die Entwicklungskosten schnell amortisieren und den größtmöglichen Gewinn erzielen kann.