Neue Droge
Was ist ein neues Medikament?
Ein neues Medikament ist ein Medikament oder eine Therapie, die bisher in der klinischen Praxis nicht zur Behandlung einer Krankheit oder eines Gesundheitszustands eingesetzt wurde. Ein neues Medikament wird von einem Pharmaunternehmen entwickelt und muss verschiedenen klinischen Studien unterzogen werden, um seine Wirksamkeit und Sicherheit zu testen. Bevor es in den USA vermarktet wird, muss es zunächst von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen werden.
Die zentralen Thesen
- Neue Medikamente sind innovative Verbindungen, die noch nicht auf den Markt gebracht wurden und zur Behandlung einer Krankheit oder eines Gesundheitszustands eingesetzt werden.
- Die FDA unterscheidet ein neues Medikament von einem Medikament, wenn die wissenschaftliche Gemeinschaft seine Sicherheit und Wirksamkeit nicht mit dem gewährleisten kann, wofür es verschrieben wird.
- Das Verfahren zur Einführung eines neuen Arzneimittels auf dem Markt ist teuer und mehrstufig und umfasst FDA-Zulassungen, umfangreiche Forschung und klinische Studien.
- Die FDA hat in den letzten Jahren Anstrengungen unternommen, um mehr neue Medikamente zuzulassen, was bestimmten Gesundheitszuständen erheblich hilft.
Ein neues Medikament verstehen
Ein neues Medikament kann eine innovative neue Verbindung sein, die von der FDA als neue molekulare Einheit eingestuft wird, oder es kann mit einem zuvor zugelassenen Produkt verwandt sein. Die FDA-Zulassung für ein Medikament zu erhalten, ist ein mehrstufiger Prozess, der Jahre und Millionen von Dollar in Anspruch nimmt.
Die FDA definiert ein neues Medikament als anders als ein Medikament, wenn es von der wissenschaftlichen Gemeinschaft nicht als eines akzeptiert wird, das „sicher und wirksam für die Verwendung unter den in der Kennzeichnung vorgeschriebenen, empfohlenen oder empfohlenen Bedingungen“ ist.
Wie ein neues Medikament zugelassen wird
Der Prozess der Markteinführung eines neuen Arzneimittels umfasst die folgenden Schritte:
- Entwicklung eines neuen Wirkstoffs
- Tierversuche auf Toxizität, um sicherzustellen, dass die Verbindung für den Menschen sicher ist
- Investigational New Drug (IND) -Anwendung
- Klinische Phase-1-Studien oder -Studien, in denen der Schwerpunkt auf der Sicherheit und den Nebenwirkungen des Arzneimittels liegt
- Klinische Phase-2-Studien, in denen der Schwerpunkt auf der Wirksamkeit des vorgeschlagenen Arzneimittels liegt
- Klinische Phase-3-Studien, bei denen es sich um sehr große, mehrstufige Studien handelt, in denen mehr Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels gesammelt werden
- New Drug Application (NDA) bei der FDA, ein umfassendes Dokument mit allen oben genannten Informationen
- NDA-Überprüfung durch die FDA
- Überprüfung der Arzneimittelkennzeichnung und Inspektion der Einrichtung durch die FDA
- Arzneimittelzulassung (oder Ablehnung) durch die FDA
Das FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER) ist die spezifische Stelle innerhalb der FDA, die für die Überprüfung des neuen Arzneimittelentwicklungsprozesses verantwortlich ist. Das CDER verfügt über ein tiefgreifendes Verständnis der Wissenschaft, die zur Entwicklung neuer Produkte, Testverfahren, Herstellungsverfahren sowie der Krankheiten und Zustände verwendet wird, die von neuen Produkten behandelt werden sollen. Das CDER bietet die wissenschaftliche und behördliche Beratung, die erforderlich ist, um neue Produkte auf den Markt zu bringen.
Ein neuer Medikamentenkandidat kann in jedem Schritt des Prozesses scheitern. Die klinischen Studien sollen eindeutig belegen, dass das Medikament bei der Behandlung der gezielten Indikation sicher und wirksam ist. In bestimmten Fällen können jedoch beschleunigte Versionen des Zulassungsverfahrens eingesetzt werden, beispielsweise die Entwicklung eines vielversprechenden neuen Arzneimittels, das eine seltene oder lebensbedrohliche Erkrankung behandeln kann.
Die FDA hat kürzlich Anstrengungen unternommen, um die Zulassungsrate für Arzneimittel zu erhöhen. Bis zum 23. Dezember 2020 hat die FDA 53 neue Medikamente für das Jahr zugelassen. Die Agentur genehmigte 2019 48 neue Arzneimittel. 2018 waren es 59 und 2017 waren es 46.6 Diese Zahlen sind im Vergleich zu den 22 2016 zugelassenen neuen Arzneimitteln günstig. Von 2000 bis 2010 ein Durchschnitt von 23 neuen molekularen Einheiten (NME) wurde pro Jahr genehmigt, die bis 35 im Jahr 2011 wuchs, und 2011 bis 2018 im Durchschnitt 59 NMEs hat pro Jahr genehmigt.
Beispiel aus der Praxis
Mit durchschnittlichen Kosten von 2,1 Millionen US-Dollar pro Patient ist Zolgensma dasteuerste Medikament, das jemals von der FDA zugelassen wurde. Zolgensma wirdvon einem Unternehmen des Schweizer PharmakonzernsNovartis hergestellt und behandelt die spinale Muskelatrophie (SMA), eine genetische Störung, die die Nervenmuskulatur zerstört. Nur ein anderes Medikament auf dem Markt, Spinraza, behandelt den gleichen Zustand.
Das Pre-Investigational New Drug (IND) -Treffen, das sicherstellt, dass zukünftige Entwicklungen und vorklinische Studien für die FDA für Zolgensma akzeptabel sind, wurde 2011 durchgeführt. Das Medikament wurde auf eine Fast-Track-Bezeichnung gesetzt, die für Medikamente reserviert ist, die sich treffen ein ungedeckter medizinischer Bedarf im Jahr 2013. 2014 wurde ihm auch die Steuergutschriften für klinische Studien mit seltenen Krankheiten nutzen kann. Nachdem die klinischen Studien abgeschlossen und die Aktualisierungen des Arzneimittels abgeschlossen waren, wurde das Arzneimittel im Juni 2019 endgültig zugelassen.
Die hohen Preise von Zolgensma spiegeln die Kosten für Forschung und Entwicklung (F & E) und die Marktwirtschaft wider. SMA ist eine seltene Erkrankung und klinische Studien wurden für ausgewählte Personen durchgeführt. Da die von Zolgensma behandelte genetische Störung selten ist, muss der Preis des Arzneimittels so festgesetzt werden, dass es ausreicht, um zukünftige Forschungs- und Betriebskosten zu finanzieren.